Крачка напред към генната терапия срещу необузданата епилепсия

0
81

Чрез предоставяне на гени за определено сигнално вещество и неговия рецептор в мозъка на изследвани животни с хронична епилепсия, изследователска група в университета Лунд в Швеция и колеги от университета в Копенхаген Дания успя да намали значително броя на епилептичните припадъци сред животните. Тестът е разработен така, че да имитира в бъдеще ситуация, включваща лечение на хора.

Много пациенти с епилепсия нямат подобрение от съществуващите лекарства. Хирургията може да бъде алтернатива на тежката епилепсия, в случай че е възможно да се локализира и премахне епилептичния фокус в мозъка, където възникват пристъпи.

„Има време между откриването на този фокус и операцията, когато алтернативата за генна терапия може да бъде тествана. Ако тя работи добре, пациентът може да избегне хирургията. Ако не, хирургията ще продължи както първоначално е планирано, и засегнатото След това ще бъде премахната частта. С този подход експерименталното лечение ще бъде по-сигурно за пациента „, казва професор Мераб Кокайа.

Той и неговата група работят върху модел на плъхове, който имитира епилепсия на темпоралния лоб, най-разпространеният тип епилепсия. На изпитваните животни се инжектират епилепсията-индуцираща субстанция, каинат, във временния лоб на едно мозъчно полукълбо. Повечето от животните са имали пристъпи в различна степен, докато някои не са имали припадъци, които Мераб Кокайа счита за добър резултат, тъй като е подобен на ситуацията сред хората. Мозъчните увреждания в резултат на различни инциденти имат много различни последствия за различните пациенти, тъй като някои развиват епилепсия, докато други не.

Плъховете, които развиват епилепсия, след това получават генна терапия в частта на мозъка, в която е инжектиран каинат, и където възникват гърчове. Гени се доставят както за сигналната субстанция (невропептид Y), така и за един от нейните рецептори. Идеята е, че комбинацията ще създаде по-голям ефект, отколкото само доставянето на гена за самата сигнална субстанция. Невропептидът Y може да се свърже с няколко различни рецептора и в най-лошия случай се свързва с рецептор, който насърчава увеличаването на броя на пристъпите, вместо да намалява.

Резултатите от проучването досега са били положителни. Увеличаването на честотата на гърчове, наблюдавано сред контролните животни, които са лекувани с неактивни гени, е спряно след лечение с комбинация от активни гени, а за 80% от животните броят на пристъпите е намален почти наполовина.

„Тестът трябва да се повтори в повече проучвания върху животни, за да се изследват възможните нежелани реакции, например паметта, но смятаме, че това изследване е обещаващо доказателство за концепцията, демонстрация, че методът работи“, заявява Мераб Кокайа.

Той очаква, че първите генни терапии ще се прилагат при пациенти, които вече са избрани за хирургични процедури. В дългосрочен план обаче генната терапия ще бъде от най-голяма полза за онези пациенти, на които не може да се работи. Има пациенти с тежка епилепсия, чийто епилептичен фокус е толкова лошо поставен, че операцията е извън въпрос, тъй като може да увреди, напр. реч или движение. Поради това тези пациенти не могат да преминат през хирургическа процедура, но биха могли да бъдат подпомогнати от генната терапия в бъдеще.

SHARE

NO COMMENTS

LEAVE A REPLY